SUS vai disponibilizar tratamento caríssimo para portadores de doença rara

O Sistema Único de Saúde (SUS) vai disponibilizar de forma gratuita uma terapia gênica para o tratamento de uma doença rara: a distrofia muscular de Duchenne. Essa distrofia é uma condição genética progressiva e irreversível, que causa perda de massa muscular e o enfraquecimento dos músculos. As primeiras infusões de terapia gênica com Elevidys foram realizadas na rede pública em fevereiro deste ano, como parte do mês de conscientização sobre doenças raras.

“Essa experiência nos mostra que o SUS pode estar na vanguarda no que se refere à capacidade que sua rede tem de absorver tecnologias que envolvem alta complexidade em termos de organização e processos”, o coordenador-geral de doenças raras do Ministério da Saúde, Natan Monsores.

“Queremos que a população tenha consciência de que somos capazes de fazer uma gestão de caso de alto nível no SUS, com a atuação sinérgica do Ministério da Saúde com os gestores e as equipes assistenciais locais, e que nossos serviços de referência em doenças raras têm a capacidade de realizar terapias avançadas com sucesso e perícia”, afirmou o coordenador.

Tratamento oferecido pelo SUS não é uma cura para a doença

Não existe uma cura para a distrofia. O Elevidys foi concebido como uma forma de estabilizar, mesmo de forma parcial, a função muscular. A terapia é indicada para pacientes entre quatro e quase oito anos. O tratamento ainda é debatido pela comunidade científica.

“A gente não espera que o tratamento vá reverter aquela perda de força que o paciente tem. É muito importante dizer para as famílias que não é uma cura. Até agora, os estudos mostram que o medicamento é capaz de estabilizar ou de atrasar a progressão da doença, mas a duração do efeito ainda é limitada”, explica a neurologista infantil Michelle Becker.