Governo prevê gastar R$ 1 bi para tratar menos de 10% dos pacientes com AME

A AME é uma doença rara e degenerativa, transmitida de pais para filhos, sem cura conhecida. Ela é causada por uma alteração no gene que produz a proteína SMN, essencial para proteger os neurônios motores. Sem essa proteína, os neurônios morrem, comprometendo impulsos nervosos que controlam movimentos, respiração e deglutição.

As doses serão compradas pelo governo sob demanda exclusivamente para crianças com AME tipo 1 — considerado o mais grave — com até 6 meses de idade, que não utilizem ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas por dia. O recorte específico, de acordo com Ministério da Saúde, se justifica em razão da eficácia do medicamento e dos riscos da aplicação em outros grupos.

Cada dose do Zolgensma custa, em média, US$ 2,5 milhões — cerca de R$ 14 milhões na atual cotação do dólar. A pasta, porém, disse ter negociado por R$ 7 milhões.

Até o momento, o Ministério da Saúde informou ter recebido 15 pedidos de acesso ao medicamento. Cada caso passa por avaliação clínica individualizada antes da aplicação da dose, que pode ser realizada em 31 serviços no país, localizados em 14 estados: Alagoas, Ceará, Goiás, Minas Gerais, Pará, Paraná, Pernambuco, Piauí, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina, São Paulo e no Distrito Federal.

O Zolgensma é uma terapia gênica que visa corrigir a deficiência ao introduzir o gene ausente no organismo do paciente. O gene é inserido por meio de uma cápsula de vírus modificada em laboratório, que o transporta até as células da medula espinhal. Ele é a única terapia gênica no mundo indicada para a doença.

As primeiras aplicações do remédio pelo SUS ocorreram há duas semanas, em hospitais de Brasília (DF) e de Recife (PE). As pacientes eram duas bebês com menos de seis meses de vida. Na ocasião, o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, destacou que seria “impossível” que as famílias arcassem com esse valor.

— É uma terapia gênica muito importante e inovadora, por isso garantir esse atendimento e poder acolher essas famílias é um momento de muita emoção — afirmou Padilha.

As bebês que receberam as primeiras doses foram priorizadas por estarem próximas de atingir o limite de idade para a infusão e por atenderem a todos os critérios clínicos para receber o medicamento.

A criança que recebeu a dose em Brasília descobriu o diagnóstico aos 13 dias de vida. Segundo especialistas, o medicamento poderá permitir que ela consiga avanços motores significativos, como a capacidade de engolir e mastigar, além de sustentar o tronco.

Pai de duas crianças com AME, uma de 3 e outra de 8 anos, Alexandre Marques afirma que o diagnóstico e tratamento precoce são essenciais para os pacientes. O mais novo recebeu ao longo da vida três medicamentos diferentes, incluindo o Zolgensma, único que trouxe resultados significativos.

— A velocidade da medicação é muito importante para ter qualidade de vida. É preciso se preocupar em fazer o exame. O Zolgensma foi a única medicação em que eu vi que o meu filho ficou normal. Faço uma comparação entre os dois da real importância de tomar a medicação correta, e cedo — disse ele, que conseguiu comprar o medicamento após uma campanha online para doações.

Processo de incorporação

A incorporação do Zolgensma no SUS havia sido anunciada em dezembro de 2022, no fim do governo de Jair Bolsonaro. O processo para que o medicamento passasse a ser ofertado na rede pública, porém, precisou passar por uma série de etapas e coube à atual gestão federal a negociação com os fabricantes.

Além disso, o Ministério da Saúde precisa monitorar a evolução clínica dos pacientes submetidos à terapia gênica, assim como os resultados apresentados ao longo dos anos. Esse processo é inédito no Brasil e será o primeiro acordo comercial no SUS envolvendo o pagamento condicionado ao monitoramento individual do paciente.

Ascrianças que receberem as doses deverão ser acompanhadas até os cinco anos de idade. Com a incorporação, o Brasil passou a ser o sexto país a disponibilizar o tratamento em sistemas públicos de saúde, além da Espanha, Inglaterra, Argentina França e Alemanha.

Além do Zolgensma, de dose única, que bloqueia e previne a progressão da AME tipo 1, o SUS oferece nusinersena e risdiplam, de uso contínuo que atuam para evitar a progressão da doença.

Para solicitar o tratamento é preciso procurar um serviço do SUS especializado em doenças raras. Lá, o médico realizará a avaliação clínica da criança e se há elegibilidade para receber o tratamento. Em caso afirmativo, o processo de solicitação da terapia será iniciado.